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Single arm and single center clinical study on safety, tolerance and efficacy of GC101 injection in patients with type 1 spinal muscular atrophy






Fecha inicio: 16/2/2022
Fecha reclutamiento:
Fecha final:
  Enfermedad: CNS: Spinal Muscular Atrophies

To evaluate the safety, tolerance and efficacy of GC101 injection in patients with type 1 spinal muscular atrophy

País: China
Estado: En proceso
Fase: I
Promotor: (Other Hospital/Academic/Medical Center) GeneCradle
Población de pacientes: Patients with type 1 spinal muscular atrophy
Área terapéutica: CNS

Criterios de inclusión:
Diagnosed as SMA 1 patients

Criterios de exclusión:
- Non-Type 1 SMA patients - Patients with other diseases

Género: Both
Edad: No disponible
Medicación: Gene therapy; Neuroprotective
Duración del tratamiento: No disponible





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