contador gratuito FECAMM-La FDA dels EUA atorga la designació de via ràpida a JR-171 per al tractament de la MPS1
Menu Responsive

La FDA dels EUA atorga la designació de via ràpida a JR-171 per al tractament de la MPS1

La FDA dels EUA atorga la designació de via ràpida a JR-171 per al tractament de la Mucopolisacaridosi tipus I (MPSI)

5 d'octubre del 2021: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (TSE 4552; president: Shin Ashida; "JCR") ha anunciat que l'Administració d'Aliments i Medicaments dels EUA (FDA) va atorgar la designació de Via Ràpida al medicament en investigació. JR-171 per al tractament de la Mucopolisacaridosi (MPS) I (síndrome de Hurler, Hurler-Scheie i Scheie). JR-171 és una forma d'α-L-iduronidasa recombinant que penetra la barrera hematoencefàlica (BHE) i que ha estat desenvolupat utilitzant la tecnologia J-Brain Cargo® BBB (BFE) patentada per JCR.

MPS I és un trastorn d'emmagatzematge lisosomal (LSD) caracteritzat per múltiples signes i símptomes del sistema nerviós central i somàtic (SNC).

JR-171 és una proteïna de fusió recombinant d'un anticòs contra el receptor de transferrina humà i l'α-L-iduronidasa, l'enzim que falta o és disfuncional en pacients amb MPS I. En creuar la barrera hematoencefàlica a través de la transcitosi intervinguda pel receptor de transferrina, s'espera que sigui eficaç contra els símptomes de la malaltia al sistema nerviós central (SNC), abordant així una important necessitat insatisfeta en el tractament de MPS I.

Actualment s'ha iniciat la part 2 de l'assaig clínic global de fase 1/2 amb JR-171 porta a terme al Japó, EUA i Brasil. El resum d'aquest estudi també està registrat a Clinicaltrials.gov (Identificador: NCT04453085).

La designació Fast Track a JR-171 permet a JCR interactuar amb més freqüència amb la FDA. Igualment, si la FDA determina, després d'una avaluació preliminar de les dades clíniques, que el producte de via ràpida pot ser efectiu pot considerar revisar parts de la sol·licitud de comercialització abans que el patrocinador enviï la sol·licitud completa a lAgència. A més, JR-171 va ser designat medicament orfe per la FDA al febrer i per la Comissió Europea al març d'aquest any.

Després de JR-171, JCR planeja aprofitar la seva plataforma de tecnologia J-Brain Cargo i avançar a la seva sòlida cartera de productes de teràpia de reemplaçament enzimàtic innovadors per a altres malalties demmagatzematge lisososomal. JCR, com a farmacèutica especialitzada en el àmbit de les malalties rares, continuarà participant de forma proactiva en la investigació i el desenvolupament d'opcions de tractament transformadores per als pacients amb malalties rares.

Relacionat amb aquest assumpte no hi ha cap impacte als nostres resultats comercials consolidats per a l'any fiscal que finalitza el 31 de març del 2022.

Designació de primera via de la FDA

La via ràpida de la FDA (Fast track) és un procés dissenyat per facilitar el desenvolupament i accelerar la revisió de medicaments per tractar afeccions greus els quals satisfacin una necessitat mèdica insatisfeta. El propòsit és permetre el lliurament primerenc als pacients de medicaments nous i importants. El fet que un medicament rebi la designació Fast Track pot permetre que se celebrin reunions més freqüents amb la FDA per discutir el pla de desenvolupament del medicament seguit d'una revisió de prioritat i una aprovació accelerada quan es compleixin els criteris pertinents.

Sobre MPS I (síndrome de Hurler, Hurler-Scheie, Scheie)

MPS I és un desordre d'emmagatzematge lisosomal autosòmic recessiu causat per una deficiència d'α-L-iduronidasa, un enzim que descompon els glicosaminoglicans (mucopolisacàrids) al cos. S'estima en aproximadament 3.600 el nombre de pacients amb MPS I a tot el món (segons la investigació de JCR). La MPS I dóna lloc a una àmplia gamma de símptomes somàtics i neurològics. Una limitació important de la teràpia de reemplaçament enzimàtica actual és que no aborda els símptomes del sistema nerviós central degut a la incapacitat de l'enzim per creuar la barrera hematoencefàlica.

Sobre JCR Pharmaceuticals Co, Ltd.

JCR Pharmaceuticals Co. (TSE 4552) és una empresa farmacèutica global especialitzada que està redefinint les expectatives i ampliant les possibilitats per a les persones amb malalties rares i d'origen genètic a tot el món. Continuem consolidant el nostre llegat de 46 anys al Japó, alhora que ampliem la nostra presència global als Estats Units, Europa i Llatinoamèrica. Millorem la vida dels pacients mitjançant l'aplicació de la nostra experiència científica i tecnologies exclusives per investigar, desenvolupar i subministrar teràpies de nova generació. Els nostres productes aprovats al Japó inclouen teràpies per al tractament del trastorn del creixement, la malaltia de Fabry, la malaltia d'empelt contra hoste aguda i l'anèmia d'origen renal. Els nostres productes de recerca a desenvolupament a tot el món estan destinats a tractar malalties rares, com MPS I (síndrome de Hurler, Hurler-Scheie i Scheie), MPS II (síndrome de Hunter), malaltia de Pompe, etc. JCR s'esforça per ampliar les possibilitats dels pacients i accelerar els avenços metges a nivell mundial. Els nostres valors fonamentals, que són la confiança, la confiança i la persistència, beneficien tots els interessats, inclosos els empleats, els socis i els pacients. Tots junts ens elevem. Per a més informació, visiteu https://www.jcrpharm.co.jp/en/site/en/.

Advertència de JCR Pharmaceuticals sobre les declaracions prospectives

Aquest document conté declaracions prospectives que estan subjectes a riscos i incerteses conegudes i desconegudes, moltes de les quals estan fora del nostre control. Les declaracions prospectives solen contenir termes com «creu», «estima», «anticipa», «pretén», «planeja», «farà», «faria», «objectiu» i referències similars a períodes futurs. Totes les declaracions prospectives relatives als nostres plans, perspectives, estratègies i negocis futurs, resultats financers i situació financera es basen en valoracions derivades de la informació de què disposem en aquest moment. Els factors o esdeveniments que podrien fer que els nostres resultats reals fossin substancialment diferents dels expressats en les nostres declaracions prospectives inclouen, entre d'altres, un deteriorament de les condicions econòmiques, un canvi en el sistema legal o governamental, un retard en el llançament d'un producte nou, l'impacte en les estratègies de preus i productes de la competència, una disminució de les capacitats de comercialització relacionades amb els nostres productes, dificultats o retards en la fabricació, una infracció de els nostres drets de propietat intel·lectual, una decisió judicial adversa en una demanda judicial important i accions regulatòries.

Aquest document conté informació sobre productes farmacèutics (inclosos els que estan en fase de desenvolupament). Tot i això, no té per objecte fer publicitat ni proporcionar assessorament mèdic. A més, està destinat a proporcionar informació sobre la nostra empresa i els nostres negocis, i no a sol·licitar inversions en els valors que emetem.

A excepció del que exigeix ​​la llei, no assumim cap obligació d'actualitzar públicament aquestes declaracions prospectives ni dactualitzar els factors que podrien fer que els resultats reals difereixin de manera substancial, fins i tot si es disposa de nova informació a el futur.