En los últimos años, China continental ha agilizado los protocolos normativos de ensayo y aprobación de medicamentos de venta con receta, lo que ha puesto a disposición de los pacientes docenas de tratamientos urgentes, tanto de fabricantes nacionales como internacionales, según la empresa de análisis Clarivate.
Desde sus inicios, la terapia génica ha atraído la atención mundial por su potencial para curar enfermedades de gran complejidad. Al tiempo que aporta la esperanza de curación a pacientes con enfermedades raras, también ha batido continuamente el récord de "el medicamento más caro del mundo".
Las enfermedades raras afectan al 7,2% de la población suiza. Se necesitan más investigación y tratamientos. Los pacientes y la profesión médica luchan por cambiar esta situación.
Un estudio llevado a cabo por Rare Disease Ireland afirma que es necesario aumentar los recursos para los servicios genéticos y revela que la falta de concienciación sobre las enfermedades raras, sobre todo entre médicos de cabecera y de urgencias, es una de las razones del retraso en el diagnóstico.
EURORDIS celebra del 25 al 27 en Estocolmo la EURORDIS Membership Meeting, un evento que reúne a más de 200 pacientes, organizaciones de pacientes, responsables políticos y otros actores la oportunidad de establecer contactos así como workshops de capacitación para mejorar la vida de los que viven con una enfermedad rara.
El 20 de mayo se celebra el Día Internacional de la Enfermedad de Behçet, descubierta el 1937 por el doctor Hulusi Behçet. Este día se celebra con la finalidad de concienciar a la sociedad, divulgar información sobre esta patología y apoyar a las personas que la padecen.
El pasado viernes 19 de mayo se celebró en el Hospital Clínico de Barcelona la Jornada del Programa Clínic Enfermedades Minoritarias, un acto que puso el foco en el papel que las asociaciones de pacientes con enfermedades raras realizan para apoyar a las familias así como en las sinergias existentes con los profesionales sanitarios e investigadores.
Las Neurofibromatosis son un grupo de trastornos genéticos que provocan el crecimiento de tumores en los nervios de todo el cuerpo, causando problemas graves de salud, dolor y daños en los tejidos cercanos. Por este motivo, el 17 de mayo se celebra el Día Mundial por la Concienciación sobre las NF.
El 15 de mayo se celebra el Día Internacional de Concienciación sobre las MPS. Esta celebración anual sirve para dar visibilidad a las mucopolisacaridosis (MPS) y a las personas que conviven con estos trastornos. Se trata de una jornada cuyo objetivo es educar y concienciar sobre el diagnóstico, los síntomas y el tratamiento de las MPS.
¡Ya sabemos quiénes son los ganadores de la Patient73 GameJam por las Enfermedades Raras 2023! Desde Patient73 y la FECAMM queremos felicitar a los premiados y agradecer a todos su participación.
