contador gratuito FECAMM-Què és un medicament orfe?
Menu Responsive

Què és un medicament orfe?


Els medicaments orfes són teràpies farmacològiques autoritzades per diagnosticar, prevenir o tractar una afecció amb risc per la vida o de caràcter molt greu, poc freqüent, que afecta a no més de 5/10.000 persones en l’àmbit de la Unió Europea.

Es denominen orfes perquè atesa la baixa casuística d’aquestes malalties, el mercat no pot assegurar un retorn de les inversions que requereix desenvolupar aquests medicaments, esdevenint productes poc interessants per a la indústria farmacèutica. Són investigats pels mateixos professionals que investiguen la resta dels medicaments. Però les condicions en què ho han de fer són molt més complicades.

No totes les malalties minoritàries es tracten amb medicaments orfes. És possible que per al tractament d’una MM es necessiti un medicament orfe, no obstant això, no tots els medicaments emprats en el tractament d‘MM són medicaments orfes. Hi ha MM que són tractades amb medicaments que no tenen la qualificació de medicaments orfes i que han estat comercialitzats seguint els procediments generals.

El procés que va des del descobriment d’una nova molècula a la seva comercialització és llarg (10 anys de mitjana), car (diverses desenes de milions d’Euros) i molt poc segur (de 10 molècules assajades, només una sol tenir un efecte terapèutic) . Desenvolupar un medicament dirigit a tractar una malaltia rara no permet, en general, recuperar el capital invertit per la seva investigació.

Les empreses que els produeixen solen ser les mateixes que produeixen altres medicaments però necessiten un finançament especial que generalment només els governs poden proporcionar bé en forma d’ajudes directes bé en forma d’avantatges fiscals i exempcions de divers tipus.

 

Existeixen diferents maneres de disposar de medicaments orfes:

Aquells medicaments orfes que estiguin comercialitzats a l’Estat espanyol poden ser adquirits als laboratoris proveïdors des dels centres hospitalaris (curs habitual establert per a l’adquisició de qualsevol medicament).

Els medicaments orfes no comercialitzats a l’Estat espanyol, però comercialitzats a qualsevol altre lloc, poden ser adquirits mitjançant els mecanismes establerts per a l’obtenció de medicaments estrangers, a través del Ministeri de Sanitat, Política Social i Igualtat, que és qui autoritza la seva importació.

Els medicaments orfes en fase d’investigació tenen un accés més restringit. No obstant això, s’hi podria accedir de dues maneres:

Accés al medicament a través de la inclusió del pacient en un assaig clínic, si existeix algun en curs amb el fàrmac desitjat (els pacients haurien de complir el criteris d’inclusió establerts en el protocol de l’estudi).

Sol·licitant al Ministeri de Sanitat, Política Social i Igualtat l’autorització necessària per accedir a través del procediment Ús compassiu de medicaments en investigació, procediment que regula la disponibilitat de fàrmacs en situacions especials (Reial decret 1015/2009).

Malauradament, la designació de medicament orfe, el protocol d’assistència i l’autorització de comercialització són processos centralitzats, però l’avaluació del valor terapèutic, preu i reemborsament d’aquests medicaments innovadors segueix sent responsabilitat de cada país membre.